南开团队研发抗脑胶质瘤新药 部分临床试验结果公布

ACT001是由陈悦教授课题组创制的新结构小分子化合物，其制备原料为小白菊内酯，最早从西方国家传统草药小白菊中提取。小白菊内酯对肿瘤干细胞具有选择性杀灭作用，但它在小白菊中含量极低。陈悦课题组进行了大量探索，最终发现我国特有植物辛夷（山玉兰）的根皮中小白菊内酯含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%~6%。通过半合成手段，该团队对小白菊内酯进行了化学结构改进，获得DMAMCL（即ACT001）。这种小分子化合物口服即可进入血液，并可突破血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤病灶。

ACT001具有完全自主知识产权，目前已获得二十余个国家的专利授权，2017年获美国药监局与欧盟药监局“孤儿药”资格认证，先后在澳大利亚、中国、美国开展临床试验，其中6项为临床2期或者1b/2a，2项为儿童肿瘤1期临床，适应症包括：脑胶质母细胞瘤、儿童弥漫性内生性脑桥胶质瘤、癌症脑转移瘤、视神经脊髓炎与肺纤维化。

在ASCO今年6月召开的学术会议上，澳大利亚Nucleus Network医院的Jason Lickliter教授、天津肿瘤医院王平教授以墙报的形式分别介绍了ACT001治疗复发胶质母细胞瘤（GBM）的临床试验结果。

胶质母细胞瘤（GBM）被世界卫生组织（WHO）评级为IV级，是恶性程度很高的颅内胶质瘤，复发率高，中位生存期不到2年，长期生存率约为4%。目前，治疗GBM的标准药物只有替莫唑胺，但其只能延长患者中位生存期2.5个月。在成人的复发GBM中，Lickliter教授报道了免疫调节剂ACT001优异的安全性，以及长期生存的病例：2017年3月，一位澳洲复发GBM患者，加入澳洲临床试验，入组时颅内瘤体大小接近4厘米，经过ACT001单药长期治疗，2018年10月达到完全缓解。截至目前，该患者已用药超过50个月，依然是完全缓解状态。Lickliter教授介绍，ACT001联合PD-1免疫药治疗复发GBM的临床试验也在进行。

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